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SALUD. Un ciego puede volver a ver gracias a una nueva terapia genética

 


Un equipo de investigadores ha restaurado con éxito la visión parcial de un ciego utilizando un nuevo tipo de terapia génica, según un estudio reciente publicado en la revista  Nature Medicine . Este es un hito importante para una terapia basada en genes que puede revertir efectivamente un estado de ceguera casi total, e implica inyectar a los pacientes en el ojo y luego activar genes con gafas que producen luz. "[L] os hallazgos proporcionan una prueba de concepto de que es posible utilizar la terapia optogenética para restaurar parcialmente la visión", dijo Botond Roska, director fundador del Instituto de Oftalmología Clínica y Molecular en Basilea, según un informe de Technology Networks .

Un nuevo método genético ayuda a reemplazar las células de la retina dañadas o perdidas en personas ciegas

"Ver por primera vez que funcionó, aunque solo sea en un paciente y en un ojo, es emocionante", dijo un neurocientífico llamado Ehud Isacoff de la Universidad de California, Berkeley, que no participó en el estudio, en un informe del New York Times . Si bien este es un hallazgo convincente, ni siquiera se acerca a la restauración total de la visión.

Estos fueron los resultados de un ensayo clínico centrado en el tratamiento de un paciente que padece retinitis pigmentosae, una colección de trastornos de la visión hereditarios y poco comunes que pueden provocar la degradación y muerte de las células de la retina, según el National Eye InstituteDespués de administrar la nueva terapia génica, los participantes del ensayo clínico experimentaron una restauración sustancial de la visión. 

"Obviamente no es el final del camino, pero es un hito importante", dijo un oftalmólogo llamado José-Alain Sahel de la Sorbonne de París y la Universidad de Pittsburgh, en el informe NYTimes .

Sahel y otros científicos han buscado una cura para los tipos hereditarios de ceguera durante décadasEstos trastornos eliminan las proteínas cruciales que necesitamos para la visión básica.

Por lo general, cuando la luz ingresa al ojo humano, se captura a través de las células fotorreceptoras, que luego transmiten una señal eléctrica a sus vecinas (conocidas como células ganglionares) para informar características importantes, como el movimiento, al cerebro a través del nervio óptico. Estudios anteriores también han encontrado éxito en la restauración de la visión mediante la terapia genética experimental, pero por lo general lo fueron para otros trastornos.


La visión de un hombre completamente ciego se ha restaurado parcialmente utilizando proteínas sensibles a la luz que se encontraron por primera vez en las algas.


Los métodos genéticamente modificados apuntan a soluciones efectivas para diversos tipos de ceguera 

A principios de abril, un paciente con una forma genética de ceguera infantil llamada amaurosis congénita de Leber (LCA), que también afecta la retina, recuperó y retuvo la visión parcial después de una sola inyección directa de una terapia de ARN experimental en el ojo de un paciente. "Es importante destacar que establecemos un comparador para las terapias de edición de genes actualmente en curso para la misma enfermedad, que permitirá la comparación de los méritos de dos intervenciones diferentes ", dijo el coautor principal y profesor de investigación de oftalmología Artur V. Cideciyan, en un informe de MedicalXpress .

Sin embargo, los nuevos resultados brindan confianza a los científicos que intentan restaurar la visión para las personas que padecen otros trastornos que interfieren con la visión, no solo Leber, que es más fácil de tratar. A diferencia de la amaurosis congénita de Leber, otras formas de ceguera hacen que las víctimas experimenten una pérdida completa de sus fotorreceptores. 

Una vez que las células están muertas, no se puede reparar el defecto genético. En un nivel más profundo, la nueva terapia trabaja para convertir las células ganglionares en nuevas células fotorreceptoras, a pesar de su incapacidad para capturar la luz en su forma inicial. En particular, los investigadores emplearon proteínas desarrolladas a partir de algas y microbios para convertir cualquier célula nerviosa en un biológico sensible a la luz.

Este es un gran paso hacia el tratamiento de los trastornos que causan ceguera en general, expandiendo la capacidad médica de los científicos para ofrecer soluciones de la vida real a las víctimas de casos de ceguera severa heredados genéticamente. Pero si bien el nuevo ensayo clínico representa un hito importante desde la era de la década de 2000 de probar la manipulación de proteínas en las células cerebrales de ratones ciegos, el optimismo cauteloso es extremadamente merecido: esta no es una panacea para la ceguera, pero la nueva terapia basada en genes brinda causa legítima de una nueva esperanza contra la ceguera.

Más información: MIT Technology Review .

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