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SALUD. Aprobada la primera terapia génica para el mieloma múltiple basada en células

 


Abecma (idecabtagene vicleucel), una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR), fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento del mieloma múltiple, anunció la agencia el pasado sábado.

Abecma, una  células T con CAR autólogas modificadas genéticamente modificadas con antígeno de maduración de células B, es la primera  basada en células aprobada para pacientes con  múltiple y está indicada en aquellos con mieloma múltiple en recaída o refractario que han recibido en al menos cuatro tipos previos de terapia. 

Cada dosis de Abecma se personaliza utilizando las células T de cada paciente, que se recolectan, modifican genéticamente y se vuelven a infundir en el paciente. La FDA aprobó Abecma con una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos que requiere que los hospitales estén especialmente certificados y que el personal esté capacitado para reconocer los posibles efectos secundarios graves de este tratamiento.

EL ESTUDIO

La aprobación de Abecma se basó en los datos del estudio KarMMa, un estudio multicéntrico de fase 2 de 127 pacientes con mieloma en recaída o refractario que habían sido tratados con al menos tres líneas de terapia anteriores. Setenta y dos por ciento de 100 pacientes evaluables tuvieron una respuesta parcial o completa. Se observó una respuesta completa en el 28 por ciento de los pacientes, y el 65 por ciento de aquellos con respuesta completa mantuvieron la respuesta durante al menos un año. La mediana del tiempo de respuesta fue de 30 días y la mediana de duración de la respuesta fue de 11 meses para todos los que respondieron y de 19 meses para los que lograron una respuesta completa.

Abecma puede causar  e incluye un recuadro de advertencia para el síndrome de liberación de citocinas (SRC), el síndrome de linfohistiocitosis hemofagocítica / activación de macrófagos, toxicidad neurológica y citopenia prolongada. Los efectos secundarios comúnmente reportados, que generalmente aparecen dentro de la primera a dos semanas después del tratamiento, incluyen CRS, infecciones, fatiga, dolor musculoesquelético y un sistema inmunológico debilitado.

La aprobación se otorgó a Celgene Corporation, una empresa de Bristol Myers Squibb. El fabricante debe realizar un estudio observacional posterior a la comercialización en pacientes tratados con Abecma.

Más información: FDA News

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