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SALUD. Un nuevo fármaco podría convertirse en el primer tratamiento para el síndrome de X frágil

 


Un nuevo fármaco descubierto a través de una colaboración de investigación entre la Universidad de Buffalo y Tetra Therapeutics dio un paso importante para convertirse en el primer tratamiento en su clase para el síndrome del X frágil, una de las principales causas genéticas del autismo.

El fármaco, BPN14770, logró resultados positivos de primera línea en un  fase 2 El tratamiento innovador mejoró la función cognitiva en pacientes varones adultos con síndrome de X frágil.

El síndrome del X frágil, un trastorno genético para el que no existe cura, es la causa más conocida de discapacidad intelectual hereditaria.

 "Además de ser seguro y bien tolerado, el tratamiento con BPN14770 condujo a una mejora cognitiva significativa, específicamente en los dominios del lenguaje, y también vimos un beneficio clínicamente significativo en el funcionamiento diario general. Estos hallazgos validan nuestro enfoque para tratar esta enfermedad a través de un mecanismo que aborda un déficit central en el trastorno ", afirmaron los autores del estudio.

El fármaco inhibe la actividad de la fosfodiesterasa-4D, una enzima que juega un papel clave en la formación de la memoria, el aprendizaje, la neuroinflamación y la lesión cerebral traumática. Estudios anteriores encontraron que BPN14770 tiene el potencial de promover la maduración de las conexiones entre las neuronas, que están dañadas en pacientes con síndrome de X frágil.

"Ver años de investigación que conducen a un ensayo exitoso para el tratamiento de este grave  es bastante gratificante", indican los autores del estudio.

El potencial de BPN14770 para mejorar la función cognitiva y de la memoria también podría traducirse en tratamientos para la enfermedad de Alzheimer, discapacidades del desarrollo, lesiones cerebrales traumáticas y esquizofrenia.

Acerca de Tetra Therapeutics

Tetra Therapeutics, una subsidiaria de propiedad absoluta de Shionogi & Co., Ltd., es una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla una cartera de productos terapéuticos que brindarán claridad de pensamiento a las personas que padecen el síndrome del X frágil, la enfermedad de Alzheimer, una lesión cerebral traumática y otros. trastornos cerebrales. Tetra utiliza un diseño de fármacos guiado por la estructura para descubrir inhibidores alostéricos mecánicamente novedosos de las enzimas fosfodiesterasa 4 (PDE4), una familia de enzimas que desempeñan funciones clave en la formación de la memoria, el aprendizaje, la neuroinflamación y la lesión cerebral traumática. Tetra Therapeutics tiene su sede en Grand Rapids, Michigan. Para obtener más información, visite el sitio web de la empresa.

Fuente: http://www.buffalo.edu/news/releases/2020/12/013.html

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