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SALUD. Un nuevo fármaco para la ELA prolonga la supervivencia del paciente en un ensayo clínico

 


Un medicamento experimental que recientemente se demostró que retarda la progresión de la enfermedad neurodegenerativa esclerosis lateral amiotrófica (ELA), o enfermedad de Lou Gehrig, ahora ha demostrado el potencial de prolongar también la supervivencia del paciente. Los hallazgos provienen de un ensayo clínico realizado por investigadores del Centro Sean M. Healey & AMG para ELA en el Hospital General de Massachusetts (MGH) y Amylyx Pharmaceuticals, Inc., la compañía que fabrica el medicamento. Amylyx desarrolló AMX0035, la terapia neuroprotectora en investigación evaluada en el ensayo CENTAUR y diseñada para reducir la muerte y disfunción de las neuronas motoras.

La ELA, una afección degenerativa sin cura, ataca las células nerviosas del cerebro y la médula espinal para afectar progresivamente la capacidad de las personas para moverse, hablar, comer e incluso respirar. Los nuevos resultados, publicados en la revista Muscle and Nerve , proporcionan una prueba adicional de los beneficios que los pacientes con ELA pueden experimentar al tomar el medicamento oral llamado AMX0035, que es una combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol. 

Estos componentes se dirigen al estrés oxidativo dentro de las mitocondrias productoras de energía y el retículo endoplásmico de procesamiento de proteínas de las células nerviosas para ayudar a prevenir la neurodegeneración.

En el ensayo CENTAUR, 137 participantes con ELA fueron asignados al azar de dos a uno para recibir AMX0035 o placebo. Recientemente, los investigadores demostraron que AMX0035 ralentizó la progresión de la enfermedad de ELA durante seis meses, con impactos en diversas actividades de la vida diaria, como la capacidad del paciente para caminar, hablar, usar utensilios o tragar alimentos. Los pacientes que completaron CENTAUR fueron elegibles para participar en una extensión del ensayo con el objetivo de evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del medicamento.

El equipo descubrió que los participantes originalmente asignados al azar para recibir AMX0035 vivieron una mediana de 6,5 meses más que los originalmente asignados al azar para recibir el placebo.

Estos hallazgos son un importante paso adelante porque, en este ensayo, el tratamiento temprano con AMX0035 se asoció con una supervivencia más prolongada en personas con ELA. Los resultados del ensayo proporcionan evidencia sustancial que respalda el papel de AMX0035 para el tratamiento de la ELA.

La autora principal Merit Cudkowicz, MD, directora del Centro Healey & AMG para ELA en MGH, jefa de Neurología en MGH, y profesora de Neurología Julieanne Dorn en la Facultad de Medicina de Harvard, agregó: "Este es uno de los primeros estudios en mostrar efecto tanto en función como en supervivencia. Tenemos la esperanza de que este sea solo el comienzo de muchos tratamientos nuevos para la ELA ".

Fuente: Sabrina Paganoni, et al. Long‐Term Survival of Participants in the CENTAUR Trial of Sodium Phenylbutyrate‐Taurursodiol in ALS. Muscle & Nerve, 2020; DOI: 10.1002/mus.27091


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1 Comentarios

  1. Con quién puedo hablar para obtener información acerca del tratamiento

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