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SALUD. Nueva proteína sensible a la luz restaura la visión en ratones mediante terapia genética

 



Una nueva proteína sensible a la luz llamada opsina MC01 ayuda a restaurar la visión en ratones ciegos cuando se adhiere a sus células bipolares de la retina mediante terapia génica, según un estudio reciente publicado en la revista  Nature Gene Therapy .

Nanoscope, LLC desarrolló MC01 con la ayuda de una subvención de Investigación en Innovación para Pequeñas Empresas del National Eye Institute, que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud. Nanoscope está avanzando con ensayos clínicos en los EE.UU. que se esperan estén terminados a finales de este año, informa MedicalXpress.


El detalle muestra la estructura de la retina, incluida la ubicación de una célula bipolar que expresa la opsina MCO1 de Nanoscope.


Los hallazgos de la compañía muestran cómo los ratones que padecen ceguera total, sin percepción de la luz, recuperan una función retiniana y una visión sustanciales después del tratamiento. El informe también muestra cómo los ratones tratados con MC01 completaron las pruebas visuales con mayor velocidad, lo que incluye detectar cambios en el movimiento y navegar por laberintos.

Las opsinas son proteínas capaces de enviar señales a otras células durante una cascada de señales vitales para la agudeza visual y la percepción. 

En los ojos ordinarios, las opsinas toman la forma de fotorreceptores de bastón y cono en la retina, y cuando se activan a través de la luz, pulsan para enviar señales a través de otras neuronas de la retina, el nervio óptico y, finalmente, llegar a las neuronas que residen en el cerebro.

La terapia del nanoscopio requiere una inyección única de un virus modificado en el ojo. Esto hace que las células de la retina produzcan una proteína sensible a la luz (opsina MCO1), que restaura la visión cuando se une a las células bipolares en la parte posterior del ojo.


Varias enfermedades oculares comunes, incluida la degeneración macular relacionada con la edad, además de la retinitis pigmentosa, pueden causar un daño significativo a los fotorreceptores, lo que reduce la agudeza visual. Pero incluso cuando los fotorreceptores ya no funcionan, otras neuronas de la retina, incluida una clase interesante de células llamadas células bipolares, siguen funcionando.

Las células bipolares están aguas abajo de los fotorreceptores, por lo que cuando el gen de opsina MC01 se agrega a las células bipolares en una retina con fotorreceptores que no funcionan, se restaura la sensibilidad a la luz.

Los investigadores encontraron una nueva forma de hacer que las células bipolares asumieran parte del trabajo de los fotorreceptores dañados.

Esta estrategia podría ayudar a superar los serios desafíos que enfrentan otros enfoques para la regeneración de la retina, dicen los científicos. La terapia de reemplazo de genes ha tenido éxito en enfermedades raras que se sabe que dejan los fotorreceptores intactos, como Luxturna, por ejemplo, para la amaurosis congénita de Leber.

Los ojos biónicos como la prótesis de retina Argus II se implantan mediante cirugía invasiva y hardware portátil. Las terapias de reemplazo de opsina adicionales no funcionan sin la intensificación de la luz real para lograr el umbral necesario para la transducción de señales.

Sin embargo, si la luz es demasiado intensa, se corre el riesgo de dañar aún más la retina. La terapia del nanoscopio requiere solo una inyección en el ojo, sin hardware. Además, MC01 reacciona a la luz ambiental, lo que significa que nadie necesita iluminar el ojo del paciente con una luz brillante. 

La terapia MC01 también podría tratar una gama más amplia de enfermedades retinianas degenerativas graves, porque la supervivencia de los fotorreceptores no es necesaria.

Los investigadores responsables del estudio no encontraron problemas críticos de seguridad en los ratones tratados con MC01 y no se observaron signos de inflamación. En particular, no parece haber efectos secundarios del procedimiento en una sola aplicación.

En los mejores escenarios, la terapia podría ayudar a los pacientes ciegos a obtener una visión de 20/60, pero nadie está seguro de qué tan bien la visión restaurada se comparará con la visión normal y completamente funcional. Es probable que la terapia solo tenga una aplicación limitada en pacientes que padecen una enfermedad grave de la retina.

Si este enfoque optogenético que utiliza células preservadas en la retina degenerada puede resultar eficaz en la restauración de la visión en humanos, más allá de la percepción de la luz, podría ofrecer una alternativa valiosa al tratamiento con prótesis de retina para personas con retinosis pigmentaria en etapa tardía.

Con tanto bombo alrededor de los implantes biónicos y concepciones futuristas del cuerpo como el de Elon Musk Neuralink, es refrescante comprobar que existen alternativas, genéticas en este caso, que permiten restaurar la visión sin partes mecánicas de ningún tipo.

¿QUÉ ES RETINITIS PIGMENTOSA? 

La retinosis pigmentaria (RP) es un grupo de trastornos genéticos poco comunes que implican la degradación y pérdida de células en la retina, el tejido sensible a la luz que reviste la parte posterior del ojo. 

Los síntomas comunes incluyen dificultad para ver de noche y pérdida de la visión lateral (periférica). 

La RP es un trastorno hereditario que resulta de cambios dañinos en cualquiera de más de 50 genes.

Estos genes llevan las instrucciones para producir las proteínas necesarias en las células de la retina, llamadas fotorreceptores. 

Los síntomas incluyen dificultad para ver de noche y disminución de la visión periférica. 

¿QUÉ SON LAS CÉLULAS BIPOLARES? 

En la retina, existen células bipolares entre los fotorreceptores y las células ganglionares. 

Transmiten señales de los fotorreceptores a las células ganglionares. 

Las células bipolares son las únicas células nerviosas que conectan la retina externa con la retina interna. 


Fuente: Sensitization of ON-bipolar cells with ambient light activatable multi-characteristic opsin rescues vision in mice. https://www.nature.com/articles/s41434-020-00200-2


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